Участь у клінічному дослідженні з погляду пацієнта складається з кількох етапів.
Перший, що починається з підписання формуляра поінформованої добровільної згоди, називається «періодом скринінгу» або «скринінгом»: протягом цього часу проглядаються медичні картки пацієнта, проводяться лабораторні, візуалізуючі та/або ендоскопічні дослідження, а також збираються дані про активність хвороби. Всі ці дії призначені для підтвердження того, що пацієнт відповідає критеріям прийнятності для участі у дослідженні.
Після періоду скринінгу та отримання права на терапію пацієнт переходить до періоду лікування. Залежно від дослідження тривалість лікування може змінюватись: одні дослідження передбачають період лікування тривалістю лише у кілька тижнів, інші – у декілька років.
Під час обстеження пацієнт перебуває під постійним наглядом свого лікаря і може звернутися до нього у будь-який час, особливо у разі виникнення будь-яких проблем зі здоров'ям, що викликають занепокоєння, або медичних проблем, які можуть бути вирішені лікарем. Також завжди є можливість зв'язатися з координатором дослідження, який допоможе з організаційними питаннями, призначить візити та є другою контактною особою у тому випадку, коли лікар з якихось причин буде недоступний.
Під час обстеження постійно проводиться контроль за станом здоров'я пацієнта: ведеться щоденник симптомів захворювання, відбуваються регулярні зустрічі пацієнта з лікарем, здійснюється забір крові під час візитів, контроль показників життєво важливих функцій та повторні дослідження ЕКГ, аудіометрія та ендоскопічні дослідження.
Під час участі у дослідженні можуть з'явитися небажані явища. Оскільки безпека пацієнтів є абсолютним пріоритетом, їх просять негайно повідомити про це персоналу. Пацієнта просять надати інформацію щодо тривалості події та будь-якого додаткового лікування.
Небажаним явищем вважається будь-який медичний факт, пов'язаний з пацієнтом, який є відхиленням від нормального стану. Про це явище може бути повідомлено пацієнтом, що вважає його небажаним, або воно може бути результатом змін діагностичних досліджень, які, на думку лікаря, не повинні відбуватися. Звертається увага на кожен випадок відхилень, навіть якщо відсутність їхнього зв'язку з експериментальним лікуванням здається очевидним.
Після періоду лікування пацієнт переходить до спостережної частини (безпеки). Це різні за тривалістю періоди: від 4 до 16, а інколи і 30 тижнів. Це час після закінчення прийому препарату, протягом якого хворий залишається учасником дослідження. Проте відвідування обмежуються 1-2 зустрічами, під час яких відбувається візит до лікаря та за потреби беруться зразки для лабораторних досліджень. Метою цього етапу є перевірка самопочуття та безпеки пацієнта після припинення застосування препарату.
Після завершення всіх етапів участі у клінічному дослідженні пацієнт може залишатися під наглядом свого лікаря та починати будь-яке нове лікування основного захворювання. Участь у клінічному дослідженні в минулому не відкидає можливості участі в іншому дослідженні з іншим препаратом або лікування у межах лікарської програми, що фінансується Національним фондом охорони здоров'я.
