Etapy badania klinicznego – jakie wyróżniamy fazy?

Badania kliniczne leków prowadzi się etapami, a każda faza odpowiada na inne pytania dotyczące bezpieczeństwa, dawkowania i skuteczności terapii. Osobno należy rozumieć etapy udziału pacjenta, takie jak screening, okres leczenia i obserwacja po jego zakończeniu. Pacjent uczestniczy tylko w konkretnej fazie badania, a nie w całym procesie rozwoju leku od fazy I do IV.

Czym różnią się fazy badania klinicznego od etapów udziału pacjenta?

Fazy badania klinicznego opisują kolejne etapy rozwoju leku – od pierwszej oceny bezpieczeństwa aż po obserwację preparatu już po jego wprowadzeniu do obrotu.

Etapy udziału pacjenta dotyczą natomiast tego, co dzieje się z konkretną osobą w ramach jednego badania. Najczęściej obejmują okres kwalifikacji, leczenie oraz późniejszą obserwację.

To ważne rozróżnienie, ponieważ pacjent zakwalifikowany np. do badania III fazy nie przechodzi wcześniej fazy I i II. Bierze udział tylko w tym badaniu, do którego został zakwalifikowany.

Faza I badania klinicznego – pierwsza ocena bezpieczeństwa

Faza I służy przede wszystkim wstępnej ocenie bezpieczeństwa badanej substancji. Sprawdza się, jak lek zachowuje się w organizmie, w jaki sposób jest wchłaniany, metabolizowany i wydalany oraz czy może powodować działania toksyczne.

Oceniane są również możliwe interakcje z innymi lekami. Badania tej fazy prowadzi się zazwyczaj w niewielkich grupach zdrowych uczestników w specjalnych ośrodkach. Badania kliniczne pierwszej fazy nie są prowadzone w Centrum Medycznym Melita Medical.

Faza II – czy lek działa i jaka dawka jest właściwa?

W fazie II lek podawany jest pacjentom z konkretną chorobą. Głównym celem jest sprawdzenie, czy terapia przynosi oczekiwany efekt i czy jest bezpieczna dla tej grupy chorych.

Na tym etapie ocenia się również zależność między dawką leku a jego działaniem. Pozwala to ustalić, jaka ilość substancji może dawać najlepszy efekt przy akceptowalnym poziomie działań niepożądanych.

Faza III – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa

Faza III obejmuje większą grupę pacjentów i służy potwierdzeniu wyników uzyskanych wcześniej. Sprawdza się skuteczność leku oraz jego bezpieczeństwo zarówno podczas krótszego, jak i dłuższego stosowania.

Nowa terapia może być porównywana z leczeniem stosowanym dotychczas albo z placebo, zależnie od konstrukcji badania. Wyniki tej fazy mają duże znaczenie przy podejmowaniu decyzji o dopuszczeniu leku do obrotu.

Faza IV – co bada się po wprowadzeniu leku do obrotu?

Faza IV rozpoczyna się już po rejestracji leku i jego wprowadzeniu do sprzedaży. Jej celem jest dalsza obserwacja bezpieczeństwa podczas stosowania preparatu w szerszej grupie pacjentów.

Na tym etapie można wykrywać rzadsze działania niepożądane, oceniać bezpieczeństwo w różnych grupach chorych oraz sprawdzać nowe możliwe zastosowania zarejestrowanego już leku.

Jak wygląda screening i rozpoczęcie udziału pacjenta w badaniu?

Z perspektywy pacjenta pierwszym właściwym etapem jest zazwyczaj screening, czyli okres przesiewowy. Rozpoczyna się on po podpisaniu świadomej zgody.

W tym czasie analizowana jest dokumentacja medyczna, wykonywane są badania laboratoryjne, a w zależności od protokołu również badania obrazowe lub endoskopowe. Ocenia się także aktywność choroby i sprawdza, czy pacjent spełnia wszystkie kryteria udziału.

W badaniach prowadzonych w Centrum Medycznym Melita Medical screening może trwać od około tygodnia do dwóch miesięcy, zależnie od konkretnego protokołu. Po jego zakończeniu i potwierdzeniu kwalifikacji może odbyć się tzw. wizyta randomizacyjna lub wizyta 0, podczas której rozpoczyna się leczenie.

Okres leczenia w badaniu klinicznym

Po zakwalifikowaniu pacjent przechodzi do okresu leczenia. Jego długość zależy od badania – może trwać kilka tygodni, kilka miesięcy, a w niektórych przypadkach nawet kilka lat.

W tym czasie pacjent zgłasza się na zaplanowane wizyty, przyjmuje lek zgodnie z protokołem i przechodzi wymagane badania kontrolne. Częstotliwość wizyt może różnić się w zależności od projektu.

Okres obserwacji po zakończeniu leczenia

Po zakończeniu przyjmowania leku pacjent może przejść do okresu obserwacji bezpieczeństwa. Jego celem jest sprawdzenie stanu zdrowia już po zakończeniu terapii.

Okres ten może trwać od około 4 do 16 tygodni, a w niektórych badaniach nawet do 30 tygodni. W tym czasie liczba wizyt jest zwykle mniejsza i ogranicza się do kontroli lekarskiej oraz ewentualnych badań laboratoryjnych.

Czy pacjent przechodzi wszystkie fazy badania klinicznego?

Nie – pacjent nie przechodzi kolejno faz I, II, III i IV. Są to etapy rozwoju leku, a nie indywidualna ścieżka jednej osoby.

Uczestnik bierze udział w konkretnym badaniu prowadzonym w określonej fazie. W jego ramach przechodzi natomiast własne etapy: kwalifikację, okres leczenia oraz – jeśli przewiduje to protokół – obserwację po zakończeniu terapii.