Badania Kliniczne - fakty, mity i opinie

Badania Kliniczne - fakty, mity i opinie

Pojęcie „badanie kliniczne” dla wielu osób brzmi w najlepszym przypadku jak ściśle strzeżona tajemnica, a w najgorszym kojarzy się z przykrym dla uczestników eksperymentem medycznym. Żadne z tych podejść nie jest zgodne z prawdą. Badania kliniczne, ze względu na stałą kontrolę zdrowia pacjenta, są w dzisiejszych czasach bezpieczną procedurą. Najważniejszy jest człowiek – jego zdrowie i bezpieczeństwo. Dlatego badania kliniczne obwarowane są szeregiem zasad i praw, a także kontrolowane na wiele sposobów na każdym etapie. Pomimo starannie opracowanych i przyjętych na całym świecie schematów działania oraz olbrzymiej dbałości o zdrowie pacjentów, wokół badań klinicznych narosło wiele szkodliwych mitów i obaw, a mijające się z prawdą opinie często utrudniają pacjentom podjęcie decyzji dotyczącej udziału w badaniu.

W poniższym wpisie postaramy się rozwiać część z istniejących obaw, z którymi mogą się mierzyć pacjenci, którym zaproponowano udział w badaniu klinicznym.

MITY — czyli lista nieprawdziwych informacji na temat badań klinicznych

1. Czy badania kliniczne to niebezpieczne i niekontrolowane eksperymenty medyczne?

Nic bardziej mylnego. W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta. Są prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice (GCP), czyli Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK). Przestrzegane są zasady etyczne, postanowienia Deklaracji Helsińskiej i obowiązujące przepisy prawne. Każde badanie kliniczne ma swój protokół, czyli upraszczając rozbudowaną „instrukcję obsługi”. Protokół musi być zatwierdzony przez Komisję Bioetyczną, która w sposób szczególnie uważny sprawdza go pod kątem etycznym oraz bezpieczeństwa pacjenta. Ciągłą opiekę nad pacjentami w trakcie trwania badania sprawuje wykwalifikowany personel medyczny. Podawane w ramach badań klinicznych leki są sprawdzane na każdym etapie — produkcji, transportu, przechowywania, podawania. Pełna informacja na temat leku zawsze jest dostępna dla lekarza sprawującego opiekę nad pacjentem w danym badaniu.

2. Czy badania kliniczne oznaczają nieprzyjemne i uciążliwe dla pacjenta procedury?

Pacjent przed wyrażeniem zgody na udział w badaniu jest informowany szczegółowo o przebiegu badania, schematach wizyt, prawach i obowiązkach wynikających z udziału w badaniu. Ma zawsze możliwość, na każdym etapie badania, zadawać pytania i otrzymywać wyczerpujące odpowiedzi. Jeśli pacjent nie wyraża zgody na daną procedurę w ramach badania klinicznego, np. pobranie krwi, może odmówić, jednak odmowa może wiązać się z koniecznością zakończenia udziału w badaniu. W każdym momencie możliwa jest również rezygnacja pacjenta z przyjmowania leku w ramach badania, z zachowaniem dotychczasowej rutynowej opieki lekarza prowadzącego i bez żadnych konsekwencji.
W trakcie leczenia, w zależności od danego badania klinicznego, wykonuje się regularnie takie czynności jak monitorowanie parametrów życiowych pacjenta (mierzenie ciśnienia, tętna, temperatury) i pobrania krwi. Czasami wymagane jest dodatkowo wykonanie EKG czy innych badań diagnostycznych – np. endoskopowych (kolonoskopia, sigmoidoskopia, gastroskopia) lub obrazowych (RTG, USG, rezonans magnetyczny). Nie różnią się one od rutynowo przeprowadzanych badań, znanych w standardowym procesie leczenia. Istotną różnicą jest dokumentacja medyczna — w badaniach klinicznych zachowana jest anonimowość pacjenta. Oznacza to, że wszystkie informacje o stanie zdrowia, próbki pobrane do badań laboratoryjnych czy nagrania z badań obrazowych, które są analizowane poza Ośrodkiem prowadzącym badanie, są opatrzone jedynie unikalnym numer pacjenta oraz jego rokiem urodzenia. Dostęp do pełnych danych pacjenta ma jedynie personel medyczny pracujący w Ośrodku oraz osoby kontrolujące prawidłowość prowadzenia badania podczas wizyt w Ośrodku.
Pacjent regularnie odbywa wizyty u lekarza prowadzącego badanie. Leki zażywa w ośrodku, w którym prowadzone jest badanie kliniczne lub, po dokładnym poinstruowaniu, w zaciszu swojego domu. Cały czas kontrolowany jest wnikliwie stan zdrowia pacjenta. Wizyty odbywają się regularnie, z częstotliwością zależną od procedury danego badania, której pełny opis zawiera Formularz Świadomej Zgody. Przeważnie są to comiesięczne spotkania lekarza i innych przeszkolonych członków personelu medycznego z pacjentem.

3. Czy badania kliniczne oznaczają wysokie ryzyko zdrowotne dla pacjentów w nich uczestniczących?

Bezpieczeństwo i prawa pacjenta są na pierwszym miejscu w każdym badaniu klinicznym. Nad przestrzeganiem zasad czuwa szereg organów krajowych i międzynarodowych. Aby badanie w ogóle mogło się rozpocząć, musi uzyskać pozytywną opinię Komisji Bioetycznej oraz akceptacji Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Zgoda na badanie wydawana jest po wnikliwej analizie przewidywanych korzyści i ryzyka, ocenie zasadności danego badania, poprawności protokołu badania (czyli wspomnianego już szczegółowego planu obejmującego wszystkie aspekty procesu leczenia). Oceniany jest również ośrodek, który ma prowadzić badanie oraz jego personel. Badania, w których ryzyko zdrowotne dla pacjenta przekracza możliwe do uzyskania korzyści z leczenia, nie zostanie dopuszczone do prowadzenia przez Komisję Bioetyczną.
Ośrodki biorące udział w badaniach klinicznych są również regularnie kontrolowane przez monitorów. Są to wyszkoleni pracownicy firm farmaceutycznych lub organizacji badań klinicznych. Monitorzy przechodzą szereg licznych szkoleń dotyczących danego badania klinicznego i cały czas uzupełniają swoją wiedzę. Są odpowiedzialni za nadzór i wsparcie ośrodka prowadzącego dane badanie. Dbają o zachowanie procedur badania oraz jakości opieki nad pacjentami, również w kontekście ich bezpieczeństwa zdrowotnego.

FAKTY - czyli czym faktycznie są badania kliniczne

1. Badania kliniczne umożliwiają ogromny postęp medycyny

Niestety pomimo licznych odkryć w medycynie w ciągu ostatnich lat, wciąż brakuje skutecznego leczenia wielu chorób. Stąd ciągła potrzeba opracowywania nowych leków i terapii. Z pomocą przychodzą badania kliniczne. Odpowiadając na potrzeby cierpiących pacjentów, na podstawie wiedzy na temat danej choroby, naukowcy opracowują pomysł na nowy lek. Tworzona substancja jest testowana początkowo jedynie laboratoryjnie, później rozpoczyna się etap badań na zwierzętach. Taki początkowy proces może trwać nawet kilka lat. Dopiero potem badany lek testowany jest w badaniu klinicznym, przechodząc wszystkie jego cztery fazy.
Dzięki badaniom klinicznym zostało opracowanych wiele nowych leków czy metod terapii, co pozwoliło na wyleczenie, uznawanych wcześniej za nieuleczalne, chorób. Przykładem są chociażby chorzy po przeszczepach narządów. Do początków lat sześćdziesiątych ubiegłego wieku pacjenci po przeszczepach umierali, ponieważ ich własny układ odpornościowy „odrzucał” przeszczepiony narząd, traktując go jak „obcego”. Współcześnie opracowane są leki zapobiegające odrzucaniu przeszczepów przez własny organizm. Chorzy mogą cieszyć się zdrowiem po udanych przeszczepach.
To tylko jeden z wielu przykładów postępującego w szybkim tempie rozwoju współczesnej medycyny. Bez cienia wątpliwości badania kliniczne mają ogromny wpływ na opracowywanie nowych, skutecznych terapii.

2. Badania kliniczne mają ściśle określony przebieg (fazy)

Badania kliniczne prowadzone są według określonej procedury obejmującej poniższe fazy:

1. Faza pierwsza badania polega na wstępnej ocenie bezpieczeństwa danej substancji. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników sprawdza się jak badana substancja zachowuje się w ludzkim organizmie. Ocenia się również jej interakcje z innymi lekami i pokarmem. Badania te mają miejsce w wyspecjalizowanych ośrodkach, które należą najczęściej do firm farmaceutycznych, bądź instytucji badawczych.

2. Faza druga służy do ustalenia czy lek działa w danej grupie chorych. Określa się również jaka dawka (ilość podawanego leku) daje oczekiwany efekt. Nowy lek porównuje się z tymi stosowanymi do tej pory w leczeniu danej choroby. Działanie badanej substancji ocenia się również analizując efekty podawania placebo (czyli substancji nie mającej działania leczniczeo).

Jeśli większe są korzyści badanego leku niż ryzyko jego podawania, faza druga przechodzi w fazę trzecią.

 3. Faza trzecia ma na celu ostateczne potwierdzenie czy lek jest skuteczny w danej jednostce chorobowej. Trwa ona długo, od roku do kilku lat. Obejmuje kilka tysięcy chorych. W tej fazie również stosuje się metodę ślepej próby. Uczestniczący w niej pacjenci są dobierani losowo do grup lek lub placebo.

Cała obowiązkowa dokumentacja na temat leku, która zawiera dane zebrane w czasie wszystkich dotychczas przeprowadzonych badań przedklinicznych i klinicznych - trzy pierwsze fazy – może liczyć nawet kilkanaście tysięcy stron! Trafia ona do instytucji rejestrującej produkt leczniczy. Producenci leków konsultują się z agencjami leków w poszczególnych krajach. Wszystko po to, aby dokładnie i bezpiecznie określić grupę pacjentów, którzy mogą otrzymywać lek.

Po pozytywnym zakończeniu trzeciej fazy lek jest rejestrowany i wprowadzany do obiegu.

4. Faza czwarta, ostatnia faza badań klinicznych, dotyczy leków już wprowadzonych w obieg, to znaczy dostępnych w sprzedaży. Określa się w niej czy lek jest bezpieczny w tych wszystkich wskazaniach, które zalecił producent, a także wśród wszystkich grup chorych. Badane są również ewentualne nowe wskazania do użycia leku.

W każdej fazie badania klinicznego najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjentów i ochrona ich praw. A kolejna faza badania leku nie może rozpocząć się, jeśli poprzednia nie dała pozytywnych wyników. Przebieg badania jest dokładnie znany jego uczestnikom.

Warto pamiętać, że podział na fazy obowiązuje również badania kliniczne wyrobów medycznych, które są wszczepiane pacjentom (np. rozruszniki serca, implanty). Nie ma on natomiast zastosowania w przypadku innych wyrobów medycznych (preparatów doustnych, sprzętu rehabilitacyjnego, urządzeń do domowej diagnostyki itp.). Przy czym niezależnie od podziału badań na fazy, wciąż podlegają one analogicznym wymogom i kontroli organów zewnętrznych, a także wymagane jest udowodnienie ich bezpieczeństwa i właściwy sposób oddziaływania na pacjenta.

Dowiedz się więcej na temat: przebieg badań klinicznych w Melita Medical.

3. Zdrowie i bezpieczeństwo pacjentów zawsze znajduje się na pierwszym miejscu

Poza opisanym wcześniej procesem dopuszczania do rozpoczęcia badania klinicznego, nad bezpieczeństwem pacjenta w badaniu czuwa dodatkowo cały zespół osób pracujących w Ośrodku i poza nim.
Podczas udziału w badaniu klinicznym dokonuje się regularnych pobrań krwi oraz czynnościowych, obrazowych lub endoskopowych badań kontrolnych. Wszystkie wyniki badań są odpowiednio przetwarzane i oznaczane przez laboratorium lub zespół badania, w wypadku gdy ich wyniki odbiegają od normy. W sytuacji, gdy jakikolwiek wynik badania laboratoryjnego jest alarmowo wysoki lub niski laboratorium kontaktuje się telefonicznie z Ośrodkiem, by jak najszybciej wdrożyć odpowiednie działania. Dodatkowo wyniki badań, które nawet w nieznacznym stopniu odbiegają od normy, ale wzbudzają podejrzenie np. zaburzeń pracy wątroby, są szczegółowo omawiane przez lekarza prowadzącego z tzw. Monitorem Medycznym. Monitor Medyczny to dedykowany lekarz, który w ramach danego badania pomaga w podejmowaniu decyzji medycznych lekarzowi prowadzącemu, gdy ten ma jakiekolwiek wątpliwości dotyczące zdrowia i bezpieczeństwa pacjenta.
Dla zapewnienia pełnej kontroli nad zdrowiem pacjentów, są oni proszeni o zgłaszanie swojemu lekarzowi prowadzącemu wszystkich zdarzeń medycznych, które wystąpią w trakcie trwania badania. Dotyczy to zarówno drobnych siniaków czy zaczerwienienia w miejscu po podaniu leku, jak i nasilenia objawów chorób towarzyszących (np. częstszych niż dotychczas migren), przeziębień, jakichkolwiek nowych objawów, które wywołają niepokój pacjenta czy hospitalizacji z różnych przyczyn. W sytuacji, gdy jakiekolwiek zgłoszone zdarzenie wzbudzi niepokój lekarza i pacjenta, leczenie można wstrzymać do czasu ustalenia, czy może ono mieć związek z lekiem badanym lub przerwać na stałe.
Wszystkie wspomniane procedury i działania mają na celu zapewnienie najwyższego możliwego bezpieczeństwa zdrowotnego pacjentom biorącym udział w badaniach klinicznych.

Dowiedz się więcej na temat badań klinicznych prowadzonych w Melicie Medical:

Materiał opracowany na podstawie:

https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/
https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/
oraz własnego doświadczenia Zespołu Badań Klinicznych w Melita Medical