Placebo w badaniach klinicznych – czym jest i czy pacjent zawsze może je otrzymać?

Placebo to substancja bez działania leczniczego, która w badaniach klinicznych służy jako porównanie do oceny badanego leku. Nie występuje jednak w każdym badaniu – w zależności od protokołu pacjent może otrzymywać lek badany, placebo albo zarejestrowany lek do porównania. Uczestnik przed rozpoczęciem badania powinien wiedzieć, czy możliwość otrzymania placebo w ogóle występuje, choć w badaniach zaślepionych może nie wiedzieć, do której grupy został przydzielony. W większości badań przewidziana jest również możliwość otrzymania aktywnego leku w późniejszej części badania przez pacjentów, którzy początkowo otrzymywali placebo.

Czym jest placebo w badaniu klinicznym?

Placebo jest substancją, która nie ma działania leczniczego właściwego dla badanego leku. Może to być np. sól fizjologiczna lub roztwór glukozy, zależnie od sposobu podawania terapii.

Placebo ma być możliwie podobne do badanego preparatu pod względem sposobu podawania i warunków stosowania. Dzięki temu można porównać przebieg leczenia w grupie otrzymującej aktywną terapię z grupą, która jej nie otrzymuje.

Nie należy przy tym utożsamiać placebo z każdym leczeniem porównawczym. W niektórych badaniach nowy lek jest zestawiany z preparatem już stosowanym w danej chorobie, a nie z substancją pozbawioną działania leczniczego.

Po co stosuje się placebo w badaniach klinicznych?

Głównym celem stosowania placebo jest możliwie dokładna ocena rzeczywistego działania badanego leku. Jeśli dwie podobne grupy pacjentów są obserwowane według tych samych zasad, można sprawdzić, czy różnice w wynikach są faktycznie związane z działaniem aktywnej terapii.

Porównanie może dotyczyć m.in. zmiany nasilenia objawów, wyników badań laboratoryjnych, parametrów ocenianych przez lekarza albo wyników badań obrazowych i endoskopowych – zależnie od tego, czego dotyczy konkretne badanie kliniczne.

Czy każdy uczestnik badania może otrzymać placebo?

Nie, placebo nie jest stosowane w każdym badaniu klinicznym. Wszystko zależy od konstrukcji konkretnego projektu.

Pacjent może zostać przydzielony do grupy otrzymującej:

• badany lek,
• placebo,
• lek już stosowany w danej chorobie,
• inne leczenie porównawcze przewidziane w protokole.

Jeśli badanie przewiduje grupę placebo, taka informacja powinna znaleźć się w dokumentacji przekazanej pacjentowi przed wyrażeniem świadomej zgody. Uczestnik powinien więc wiedzieć, że istnieje możliwość otrzymania placebo, zanim zdecyduje się na udział.

W wielu badaniach pacjent, który otrzymywał placebo, ma możliwość otrzymania faktycznego leku w dalszej części badania. Zależy to jednak od zasad konkretnego protokołu.

Czy pacjent wie, że otrzymuje placebo?

Pacjent z reguły nie wie, czy otrzymuje lek aktywny, czy placebo.

Ma to ograniczyć wpływ oczekiwań uczestnika na ocenę samopoczucia i wyników leczenia. W badaniach prowadzonych metodą podwójnie ślepej próby informacji o przydziale do grupy nie zna również lekarz prowadzący pacjenta w zakresie określonym przez protokół.

Nie oznacza to jednak, że pacjent nie wie o możliwości otrzymania placebo. Przed podpisaniem świadomej zgody powinien otrzymać informację, że takie rozwiązanie jest przewidziane w badaniu.

Jak ocenia się skuteczność leku w porównaniu z placebo?

Skuteczność ocenia się na podstawie kryteriów ustalonych jeszcze przed rozpoczęciem badania. Następnie porównuje się wyniki pacjentów otrzymujących badany lek z wynikami grupy placebo.

W zależności od choroby mogą być analizowane m.in. objawy zgłaszane przez pacjenta, wyniki badań krwi, parametry życiowe, badania obrazowe albo endoskopowe. Dzięki temu ocena nie opiera się wyłącznie na subiektywnym wrażeniu poprawy.

Jeśli wyniki w grupie otrzymującej badany lek są korzystniejsze niż w grupie placebo, jest to jeden z elementów pozwalających ocenić skuteczność terapii. Zawsze analizuje się jednak również bezpieczeństwo leczenia i występowanie działań niepożądanych.